El gasto en farmacia de medicamentos especializados continúa aumentando año tras año. Se espera que esta tendencia continúe, considerando el aumento en el desarrollo y la aprobación de medicamentos nuevos. La aprobación reciente de Zolgensma®, que tiene un precio de $2.1 millones1 y duplica el costo de Luxturna® ($850,000)2, apunta a una nueva era en los precios de los medicamentos. Crear conciencia entre los pacientes, los proveedores y los pagadores sobre el manejo de los medicamentos especializados es fundamental para ayudar a controlar los costos a la vez que se manejan las condiciones de salud.
Sin duda, la llegada de los medicamentos especializados significa un hito importante en la historia del cuidado médico y la medicina. Estas terapias mejoran la calidad de vida de los pacientes que padecen condiciones debilitantes como la esclerosis múltiple, aumentan las tasas de supervivencia de los pacientes de cáncer y hasta curan la hepatitis C crónica, que es la causa principal de enfermedad hepática crónica. Sin embargo, todas estas terapias innovadoras presentan retos nuevos y únicos para la industria de seguros de salud.
A continuación, hay cinco aspectos que debe saber sobre los medicamentos especializados y lo que se debe hacer para ayudar a manejar los gastos especializados.
Quizás esta sea la pregunta más difícil. No existe una definición estándar, sino más bien una definición que continúa evolucionando. Un medicamento en esta categoría se define como uno que posee una o más de las siguientes características:
Es recetado para una persona con una condición médica compleja o crónica, lo cual se define como una condición física, conductual o del desarrollo que puede no tener una cura conocida, es progresiva y/o es debilitante o mortal si no se trata o si se trata de manera insuficiente
Treats rare or orphan disease indications
Requiere educación adicional del paciente, monitoreo, adherencia y apoyo más allá de las actividades tradicionales de despacho
Es un medicamento oral, inyectable, inhalable o infusible
Tiene un alto costo
Tiene requisitos únicos de almacenamiento o envío, tales como la refrigeración
Es almacenado y despachado por una farmacia especializad
Pero hay otro nivel de complejidad. Dependiendo de sus atributos, los medicamentos especializados se pueden pagar bajo el beneficio médico o de farmacia, según el diseño del plan de beneficios, el medicamento y el lugar de cuidado.
En los últimos 10 años, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado 356 medicamentos nuevos. Esto representa un promedio de 33 aprobaciones por año. La gráfica 1 muestra la cantidad de medicamentos aprobados por año
Número de aprobaciones de medicamentos nuevos CDER
Gráfica 1. Aprobaciones de la FDA en los últimos 10 años (2009-2018)
Fuente: US Food and Drug Administration. Center for Drug Evaluation and Research. Advancing Health Through Innovation 2018 New Drug Therapy Approvals. January 2019. Retrieved August 13, 2019, from https://www.fda.gov/media/120357/download
No obstante, el 2018 fue un año que rompió récord en aprobaciones de medicamentos nuevos por parte de la FDA. El Centro de Investigación y Evaluación de Medicamentos (CDER, por sus siglas en inglés) aprobó un total de 59 nuevas moléculas y productos biológicos nuevos. La Tabla 1 muestra algunas categorías clave de las aprobaciones de medicamentos con respecto a los tratamientos médicos nuevos:
Fuente : Adaptado de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (2019, enero). Advancing Health Through Innovation: 2018 New Drug Therapy Approvals (Avances en la salud por medio de la innovación: Nuevas aprobaciones de terapia con medicamentos en el 2018). Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos.
Adaptado de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (2019, enero). Advancing Health Through Innovation: 2018 New Drug Therapy Approvals (Avances en la salud por medio de la innovación: Nuevas aprobaciones de terapia con medicamentos en el 2018). Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos.
Se espera que los biosimilares aumenten la competencia en los EE. UU. y amplíen las opciones de tratamiento. La FDA está haciendo su parte en términos de aprobaciones. Sin embargo, los litigios sobre patentes los mantienen fuera del mercado. Un biosimilar aprobado por la FDA es muy similar y no tiene diferencias clínicamente significativas en términos de seguridad, pureza y potencia (seguridad y efectividad) al compararse con un producto biológico ya aprobado por la FDA. En 2018, se aprobó un total de 7 biosimilares nuevos para un total de 16 biosimilares aprobados en los EE. UU. Esto incluye biosimilares para los medicamentos biológicos más vendidos: Humira®, Rituxan®, Enbrel®, Herceptin®, Avastin® y Remicade®.
Para no quedarse atrás, el Centro de Evaluación Biológica e Investigación (CBER, por sus siglas en inglés) aprobó dos terapias genéticas en 2017: Luxturna®, la primera terapia genética administrada directamente para una enfermedad hereditaria de la retina3 , y Yescarta® para pacientes adultos con ciertos tipos de linfoma difuso de células B grandes4 .
¿Qué podemos esperar en el proceso de desarrollo de medicamentos especializados? Para los expertos de la industria podría resumirse en tres principales desarrollos: medicamentos para el cáncer, medicamentos para tratar condiciones raras y un aumento en la competencia.
Cuando un medicamento ya está en el mercado, la FDA aprueba una “indicación suplementaria”. Esto permite que el medicamento sea usado para nuevas condiciones o etapas de una enfermedad, o para grupos adicionales de pacientes. Las indicaciones suplementarias son una forma de ampliar el uso de los medicamentos. Por ejemplo, Humira® se aprobó por primera vez en 2002 para la artritis reumatoide. En los últimos años, ha obtenido nueve indicaciones suplementarias que incluyen artritis psoriásica, enfermedad de Crohn y psoriasis en placas. Además, en 2015 Humira® fue aprobado para tratar la hidradenitis supurativa, una condición inflamatoria rara de la piel.
En 2017, Dupixent® fue aprobado para tratar la dermatitis atópica. Recientemente, Dupixent® obtuvo indicaciones suplementarias para el tratamiento del asma no controlada de moderada a severa y la rinosinusitis crónica con pólipos nasales. El costo anual del medicamento comienza en $37,000. Los analistas de la industria esperan mayores ventas solo por la indicación de asma.
La utilización y el costo de los medicamentos especializados continúan aumentando. Mientras tanto, el gasto en medicamentos tradicionales continúa disminuyendo. Representa un promedio del 40% por ciento del gasto total en farmacia, aunque representa el 1% por ciento de las reclamaciones de recetas. Se pronostica que el gasto en medicamentos especializados alcanzará el 60% para 2021.
Teniendo en cuenta el desarrollo y el crecimiento de los tratamientos con medicamentos especializados, el mejor enfoque para manejar adecuadamente estos medicamentos incluye múltiples estrategias que abordan el cuidado coordenado de farmacia tradicional y herramientas creativas:
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1. Onasemnogene abeparvovec-xioi es un “prescription adeno-associated virus vector-based gene therapy indicated for the treatment of pediatric patients less than 2 years of age with spinal muscular atrophy (SMA) with bi-allelic mutations in the survival motor neuron 1 (SMN1) gene”. Fuente: Recuperado el 4 de noviembre de 2019, de https://www.zolgensma.com/
2. Voretigene neparvovec-rzyl es un “prescription adeno-associated virus vector-based gene therapy indicated for the treatment of patients with confirmed biallelic RPE65 mutation-associated retinal dystrophy. Patients must have viable retinal cells as determined by the treating physician(s)”. Fuente: Recuperado el 4 de noviembre de 2019, de https://luxturna.com/ https://luxturna.com/
3. Fuente: Recuperado el 4 de noviembre de 2019, de https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/development-approval-process-cber/2017-biological-license-application-approvals
4. Axicabtagene ciloleucel esta indicado “for the treatment of adult patients with relapsed or refractory large B-cell lymphoma after two or more lines of systemic therapy, including diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) not otherwise specified, primary mediastinal large B-cell lymphoma, high grade B-cell lymphoma, and DLBCL arising from follicular lymphoma. Axicabtagene ciloleucel is not indicated for the treatment of patients with primary central nervous system lymphoma”. Fuente: Recuperado el 4 de noviembre de 2019, de https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/development-approval-process-cber/2017-biological-license-application-approvals
